主办：上海医药工业研究院
　　　中国药学会
ISSN 1672-9188   CN 31-1939/R   SLYHAA
世界临床药物

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    抗 GD2 单抗那西妥单抗治疗神经母细胞瘤临床应用专家共识(2024年版)
    神经母细胞瘤免疫治疗临床应用协作组
    2024, 45(11): 1105-1115. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.001
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    • 医药专论
  • 医药专论
    中国罕见病治疗药物可获得性评估与政策优化
    鲁瑞 , 陈烨, 丁锦希,
    2024, 45(11): 1117-1124. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.002
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    目的 评估中国罕见病治疗药物的可获得性，为优化国家罕见病治疗药物供给制度提供建议。方法 通过访问数据库 和梳理相关文献中国罕见病用药上市现状，使用世界卫生组织 / 国际健康行动机构标准调查法评估该类药物在三级医院和 罕见病诊疗协作网医院的配备率。结果 两批罕见病目录内疾病上市治疗药物仅 176 种，目录内 54% 的疾病“无药可治”； 2023 年医保目录协议期内 47 种谈判罕见病用药在三级医院和罕见病诊疗协作网医院的平均配备率分别仅为 6% 和 14%。 结论 中国罕见病用药可获得性较低，原因主要为药企研发动力不足、医院用药管理成本高不愿配备等。建议优化目录认 定标准及优惠政策认定标准，强化目录对治疗领域的引导作用 ；优先给予超级罕见病用药全流程特殊的政策倾斜，引导其 研发上市 ；出台罕见病药物创新清单并建立中心药库，建立以协作网医院为中心的配备供应体系。
  • 医药专论
    我国罕见病药物基本医保待遇现状、问题及优化对策
    马龙浩 , 陈 烨, 丁锦希,
    2024, 45(11): 1125-1131. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.003
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    目的 评估当前我国罕见病药品的医保覆盖情况，梳理罕见病患者报销政策及待遇现状，为提高我国罕见病患者医 保待遇做参考。方法 统计 2023 版国家基本医疗保险目录中收录的罕见病药品数量；收集 31 个省会城市 ( 不包括港澳台 ) 的医保报销政策数据，以注射用重组人凝血因子Ⅶ a 与艾加莫德 α 注射液为例模拟测算来评估罕见病患者医保待遇现状。 结果 罕见病医保覆盖率与药品医保覆盖率分别为 68.42% 和 69.88%，仍有提升空间 ；罕见病患者整体上医保报销保障力 度不足，普通门诊患者个人自负比例甚至达到 90% 以上。结论 建议国家加大罕见病药品医保准入力度、各省探索实施罕 见病药品的单行支付政策、各统筹市将更多罕见病纳入门诊特殊疾病范畴，提高保障水平，同时建立多层次保障机制。
  • 医药专论
    罕见病用药多层次医疗保障体系的构建与优化
    陈昕阳, 陈烨, 丁锦希,
    2024, 45(11): 1132-1140. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.004
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    目的 评估当前我国多层次保障体系对罕见病用药可负担性的改善情况，为罕见病用药多层次保障体系的构建和优 化提供完善建议。方法 收集我国333 个地级行政区门诊慢特病、大病保险、惠民保和医疗救助的实际报销政策，并利用 世界卫生组织/ 国际健康行动机构标准调查法对5 种年费用超过10 万元的医保目录内、6 种年费用超过90 万元的医保目 录外罕见病用药进行可负担性评价。结果 对于医保目录外罕见病用药，仅单一惠民保特药目录保障下支付年数均高于10 年，可负担性极差。对于医保目录内罕见病用药，仅门诊慢特病保障下，可负担性均较差(1.53 ～ 3.97 年)。当大病保险 衔接后，特立氟胺(0.81 年) 与重组人凝血因子Ⅷ (0.91 年) 实现可负担，其余三种药品支付年数均有一定下降。当惠民 保进行二次报销、医疗救助进行兜底保障后，人凝血因子Ⅷ (0.64 年) 和麦格司他(0.84 年) 也实现可负担，且每保障层 次衔接后，支付年数均有显著性差异。结论 多层次医疗保障体系能够有效改善罕见病患者的用药可负担性。对此，建议 尽快纳入医保目录外超高值罕见病用药，并加强各保障层次间的待遇衔接。
    • 研究论文
  • 研究论文
    中药穿心莲在胃癌治疗中的潜在靶点及机制研究
    史佩东 , 宁勇 , 谢津璧
    2024, 45(11): 1141-1148. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.005
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    目的 探讨穿心莲活性成分在胃癌防治中的潜在作用及机制。方法 使用中药系统药理学数据库筛选穿心莲的活性 成分和治疗靶点，同时利用 OMIM 和 Genecards 等基因数据库查找胃癌相关基因。筛出两者共同靶点，通过 STRING 数 据库分析关键基因，构建关联图谱。使用分子对接技术验证活性分子与靶蛋白的结合，并运用京都基因与基因组百科全 书 (Kyoto encyclopedia of genes and genomes，KEGG) 和基因本体论分析探究其生物功能和关键通路。结果 数据库筛选 得到穿心莲含有 24 个潜在有效成分，其中针对胃癌的潜在治疗靶点有 55 个。通过基因数据库检索，共得到 27 217 个胃 癌致病靶点。穿心莲与胃癌共有 38 个共同靶点，关键基因包括 AKT1、胱天蛋白酶 (cysteine aspartic acid specific protease， Caspase)3、白介素 (interleukin，IL)-6 和 V-Jun 肉瘤病毒 17 癌基因同源物（V-Jun sarcoma virus 17 oncogene homolog， JUN）。分子对接显示，黄芩黄酮Ⅰ、14- 脱氧 -11- 氧代穿心莲内酯和脱氧喜树碱等 9 种分子可能是有效成分。穿心莲与胃 癌共同靶点KEGG富集分析的主要通路包括P53信号通路、Wnt信号通路以及磷脂酰肌醇3-激酶 (phosphoinositide 3-kinase， PI3K)/AKT1 通路等。结论 穿心莲可能通过调节 AKT1、CASP3、IL-6 及 JUN 等基因在治疗及预防胃癌中发挥作用，其 作用机制可能包括 P53、Wnt 及 PI3K/AKT1 等通路。
  • 研究论文
    通络祛痛膏治疗膝骨关节炎效果研究
    汪敏杰 , 王晓赟, 熊梦婷 , 杭明辉, 孙大卫 , 徐浩
    2024, 45(11): 1149-1154. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.006
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    目的 评价通络祛痛膏外敷对膝骨关节炎 (knee osteoarthritis，KOA) 的临床疗效和安全性。方法 采用分层随机 化法，共纳入 KOA 患者 480 例，经区组随机化，按 3 ∶ 1 比例将其随机分为试验组 (n ＝ 360，通络祛痛膏外敷 ) 和对 照组 (n ＝ 120，奇正消痛贴膏外敷 )，两组疗程均为 14 d。以西大略湖和麦克马斯特骨关节指数 (Western Ontario and McMaster Universities arthritis index，WOMAC) 总积分为主要疗效指标，以中医证候积分、膝部疼痛视觉模拟评分法 (visual analogue scale，VAS) 评分为次要疗效指标，评估两组疗效、皮肤刺激症状及不良反应情况。结果 治疗后，两组 WOMAC 总积分、中医证候积分及膝部疼痛 VAS 评分较前差异显著 (P ＜ 0.05)，组间无显著差异 (P ＞ 0.05)。两组不良 反应发生情况无显著差异 (P ＞ 0.05)。结论 通络祛痛膏外敷治疗 KOA 安全、有效，可显著减轻膝部疼痛，改善患者关 节活动能力及生活质量，具有临床推广价值。
  • 研究论文
    苓桂术甘汤联合沙库巴曲缬沙坦治疗慢性心力衰竭的临床观察
    陆强, 南岳龙, 郭晓平, 张晓亮, 孙东辉, 韩文忠
    2024, 45(11): 1155-1211. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.007
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    目的 探究苓桂术甘汤联合沙库巴曲缬沙坦在慢性心力衰竭(chronic heart failure，CHF) 患者中的疗效。方法 将 124 例于2022 年1 月至2023 年5 月本院收治的CHF 患者随机分为对照组(n ＝ 62，采用沙库巴曲缬沙坦进行治疗) 及观 察组(n ＝ 62，苓桂术甘汤＋沙库巴曲缬沙坦)，比较两组临床疗效、超声心动图参数、血清学指标、血管内皮功能和不 良反应。结果 观察组总有效率高于对照组(98.39% vs 80.65%，P ＜ 0.05)。两组治疗后左心室舒张末内径均较治疗前下降， 左心室射血分数上升，且观察组改善幅度优于对照组(P ＜ 0.05)。治疗后，两组白介素-6、亲环素A、肿瘤坏死因子-α、 N 末端脑利钠肽前体水平均较治疗前下降，且观察组低于对照组(P ＜ 0.05) ；治疗后，两组一氧化氮均较治疗前升高、内 皮素-1 较治疗前降低，且观察组改善幅度优于对照组(P ＜ 0.05)。观察组不良反应发生率低于对照组(3.23% vs 16.13%， P ＜ 0.05)。结论 苓桂术甘汤联合沙库巴曲缬沙坦能够有效提高CHF 患者临床疗效，改善超声心动图参数、血清学指标 和血管内皮功能，且安全性更佳。
  • 研究论文
    左乙拉西坦与吡仑帕奈对难治性癫痫的疗效比较及对 miR-106b、 自噬相关蛋白的影响
    赵家强, 陈娇, 张冬丽, 张园, 文硕望, 刘晓鸣
    2024, 45(11): 1161-1167. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.008
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    目的 比较左乙拉西坦与吡仑帕奈治疗难治性癫痫 (intractable epilepsy，IE) 的效果，以及对微小 RNA(micro RNA， miR)-106b、自噬相关蛋白的影响。方法 选取 2021 年 3 月至 2023 年 2 月我院收治的 IE 患儿 74 例为研究对象，按照简单 排序随机法将其分为左乙拉西坦组 ( 丙戊酸钠＋左乙拉西坦 ) 和吡仑帕奈组 ( 丙戊酸钠＋吡仑帕奈 )，每组 37 例。记录 并比较两组治疗后临床疗效、脑电图活动、miR-106b、自噬相关蛋白、神经功能指标水平及不良反应发生率。结果 治疗后， 吡仑帕奈组临床总有效率高于左乙拉西坦组 (72.97% vs 48.65%，P ＜ 0.05)。两组 α 波、β 波均较前显著升高 (P ＜ 0.05)， δ 波、θ 波均显著下降 (P ＜ 0.05)，且吡仑帕奈组 α 波、β 波显著高于左乙拉西坦组 (P ＜ 0.05)。两组 miR-106b 水平均较 前显著下降 (P ＜ 0.05)。两组 Beclin-1、微管相关蛋白轻链 (microtubule-associated protein light chain，LC)3- Ⅱ水平较前 显著下降 (P ＜ 0.05)，P62 水平较前显著升高 (P ＜ 0.05)，且吡仑帕奈组 LC3- Ⅱ水平显著低于左乙拉西坦组 (P ＜ 0.05)。 两组神经元特异性烯醇化酶、S100 钙结合蛋白 β 水平均较前显著下降 (P ＜ 0.05)，且吡仑帕奈组的这两项指标水平显著 低于左乙拉西坦组 (P ＜ 0.05)。治疗期间，两组不良反应发生率无显著差异 (P ＞ 0.05)。结论 吡仑帕奈的临床疗效显著 优于左乙拉西坦，二者均能有效抑制 IE 患儿异常自噬，改善神经功能。
  • 研究论文
    两种不同全麻方案对控制性降压下膝关节置换患者认知功能的影响
    孔锋, 谢传彬, 吴昊, 孙江涛
    2024, 45(11): 1168-1174. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.009
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    目的 探讨两种不同全麻维持方案对控制性降压下全膝关节置换术(total knee arthroplasty，TKA) 患者术后认知功 能的影响。方法 纳入2021 年1 月至2023 年6 月濉溪县中医医院收治的初次接受TKA 患者90 例，依据麻醉维持方案分 为七氟醚组(n ＝ 46) 和丙泊酚组(n ＝ 44)。观察两组术中输液量、出血量、尿量、平均动脉压(mean arterial pressure， MAP)、局部脑氧饱和度(regional oxygen saturation，rSO2)、简易智力状态检查(mini-mental state examination，MMSE) 评 分及中文版老年谵妄评估量表(confusion assessment method-Chinese revision，CAM-CR) 评分。结果 术前，两组性别、侧位、 年龄、体质量指数、美国麻醉医师协会分级、术前血红蛋白和基础疾病、MMSE 和CAM-CR 评分无显著差异(P ＞ 0.05)。 术中，两组输注量、出血量、手术时间、尿量和红细胞压积无显著差异(P ＞ 0.05)。手术开始至麻醉结束，两组MAP、 rSO2 水平均较术前下降(P ＜ 0.05)，且丙泊酚组rSO2 水平低于七氟醚组(P ＜ 0.05)。麻醉结束时，两组MAP、rSO2 水 平逐步恢复，但丙泊酚组仍低于七氟醚组(P ＜ 0.05)。术后D1，七氟醚组发生术后认知功能障碍(postoperative cognitive dysfunction，POCD)4 例，丙泊酚组13 例，差异有统计学意义(P ＜ 0.05)；丙泊酚组MMSE、CAM-CR 评分低于七氟醚组(P ＜ 0.05)。结论 七氟醚较丙泊酚可有效预防控制性降压对脑组织的影响，保证TKA 围手术期安全，减少POCD 等并发症。
  • 研究论文
    拉考沙胺辅助治疗儿童良性癫痫伴中央颞区棘波的效果及对非快速眼动期放电指数的作用
    吴海侠, 黄秀秀, 李兴广, 张桐, 邓星强, 赵家强
    2024, 45(11): 1175-1181. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.010
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    目的 分析拉考沙胺 (lacosamide，LCM) 辅助治疗伴中央颞区棘波的儿童良性癫痫 (benign childhood epilepsy with centro-temporal spikes，BECTS) 的效果及对非快速眼动期放电指数 (spike-wave index，SWI) 的作用。方法 收集我院门诊 或住院部确诊 BECTS 并接受添加 LCM 抗发作治疗的患儿 36 例，设为 LCM 组，另设同期添加对照药物的患儿 36 例为 对照组。收集并统计患儿基线资料及临床资料，比较治疗 3、6 及 9 个月后的临床疗效、SWI、发作频率、发作持续时间、 认知功能 [中文版韦氏儿童智力量表第四版 (Wechsler intelligence scale for children-the fourth vision，WISC-Ⅳ )]及不良反应。 结果 治疗 3、6 及 9 个月后，LCM 组总有效率均高于对照组 (P ＜ 0.05) ；两组 SWI 均较前降低 (P ＜ 0.05)，且 LCM 组 低于对照组 (P ＜ 0.05) ；两组发作频率、持续时间均较前降低 (P ＜ 0.05)，且 LCM 组低于对照组 (P ＜ 0.05)。治疗 6 及 9个月后，两组WISC-Ⅳ量表操作智商、语言智商及全智商评分均较前升高，且治疗3个月后LCM组上述评分较前升高 (P＜ 0.05)，LCM 组各时间点上述评分均高于对照组 (P ＜ 0.05)。两组不良反应发生率无显著差异 (P ＞ 0.05)。结论 LCM 辅 助治疗 BECTS 短中期的效果确切，可改善非快速眼动期 SWI 及认知功能，减少发作，安全性较高。
  • 研究论文
    隐源性机化性肺炎合并肺隐球菌病 1 例报告
    易燊雯, 雷靖, 谷伟, 叶亮
    2024, 45(11): 1182-1186. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.011
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    76 岁男性出现畏寒发热症状，予完善检查排除其他诊断，且反复抗感染治疗无效后，临床考虑隐源性机化性肺 炎， 予激素对症治疗，症状好转。后续治疗中患者 2 次出现症状反复，首次为隐源性机化性肺炎激素减量后复发，第 2 次为合 并肺隐球菌感染。本案例提示，隐源性机化性肺炎临床上相对少见，在排除感染性疾病及其他非感染性疾病后，应考虑该 病可能。隐源性机化性肺炎对激素治疗反应相对较好，但激素减量或疗程过短时常复发，同时患者使用激素治疗后处于免 疫抑制状态，易于合并特殊病原体感染。希望通过此例患者的诊断与治疗，一方面提高临床医生对隐源性机化性肺炎激素 治疗的认识 ；另一方面提高隐源性机化性肺炎激素治疗过程中合并特殊病原菌感染的识别能力，减少误诊、漏诊的发生。
    • 综述评论
  • 综述评论
    肺泡Ⅱ型上皮细胞在特发性肺纤维化过程中的变化
    李国杰, 邓轶方, 刘珉宇,
    2024, 45(11): 1187-1191. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.012
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    肺泡Ⅱ型上皮细胞 (alveolar type Ⅱ epithelial cells，AT2) 作为肺泡上皮干细胞，具有很强的增殖及分化潜能，在维 持肺稳态以及肺损伤修复过程中起着至关重要的作用。研究表明，当 AT2 正常功能遭到破坏，并演变为促纤维化表型时， 就可能引起特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis)。作为位于黏膜表面的细胞，AT2 不可避免地暴露于环境压力之 下，这种压力能够产生长期影响，最终促进纤维化的发展。同时，基因突变也可能导致 AT2 功能受损及肺纤维化的出现。 此外，衰老也是增加 AT2 发生病理性变化的重要因素之一。该文讨论 AT2 的再生过程以及造成 AT2 衰老、凋亡、功能障 碍的信号通路。
  • 综述评论
    臭氧对气道炎症性疾病影响的研究进展
    蒋宛平, 谷伟
    2024, 45(11): 1192-1198. https://doi.org/10.13683/ j.wph.2024.11.013
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    地表臭氧污染对人类呼吸系统的健康产生严重威胁，吸入臭氧在气道炎症性疾病发生、发展中的作用及其机制是当 前研究热点。吸入的臭氧主要与气道表面的衬液成分发生反应而降解，同时产生活性氧、脂质过氧化物及其他产物，从而 刺激肺泡巨噬细胞及气道上皮细胞等，激活与炎症相关的细胞信号通路及促炎症消退脂质介质改变，进而促进气道炎症的 发生、发展。该文就臭氧吸入后呼吸道损伤过程中的炎症表型及炎症产生的相关机制作一综述。
  • 综述评论
    海派名医顾乃芳基于“治未病”理论运用膏方防治银屑病思想探讨
    张亚南 , 陈 曦 , 政永康 , 迮 侃 , 唐 烨 , 王冬梅
    2024, 45(11): 1199-1204. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.014
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    银屑病 (psoriasis) 是一种以红斑、鳞屑为主要表现的慢性炎症性皮肤病，此病难以治愈，给患者的生活及身心健康 带来较大伤害。膏方作为中药常用剂型之一，对一些慢性病的治疗及预防复发具有重要临床价值。顾乃芳教授在治未病理 论指导下，通过膏方对银屑病患者进行整体治疗、全面调理，临床取得满意的疗效。该文介绍顾乃芳教授运用膏方防治银 屑病的临床经验，并附临证医案 1 例，为临床运用膏方防治银屑病提供思路。
  • 综述评论
    免疫检查点抑制剂诱导免疫相关肠道不良反应的研究进展
    顾梦芸, 孙智敏, 杨紫轩, 石 磊, 郑敏慧, 汤纳平,
    2024, 45(11): 1205-1211. https://doi.org/10.13683/j.wph.2024.11.015
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    免疫检查点抑制剂 (immune checkpoint inhibitor，ICI) 已成为晚期肿瘤的重要治疗手段之一，且具有显著的生存优 势。然而，ICI 常伴有免疫相关不良事件 (immune-related adverse event，irAE)，其中以肠道不良反应 ( 如结肠炎 ) 较为常见。 患者主要症状包括腹泻、腹痛和肠道出血。尽管 ICI 引起的肠道 irAE 具有与炎症性肠病相似的肠道免疫反应及病史特点， 但病程进展较快，通常多涉及免疫信号通路拮抗、T 细胞活化失调。irAE 需根据临床表现及相关检查进行确诊，进而按严 重程度对症治疗。近年来大量基于高分辨组学数据、人工智能技术，尤其是肠道菌群和体外肠道类器官模型的研究，为预 测和评估 ICI 的疗效、探究 irAE 发生机制和治疗策略提供新的方法和工具。
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