医药专论
李鹏博 , 郑 宇 , 刘 骏 , 王 忠 , 于亚南, 党海霞
目的 系统分析我国儿科新药研发临床试验中数据监查委员会 (Data Monitoring Committee,DMC) 应用情况,以及
部分关键试验特征对 DMC 应用的影响。方法 基于 2013 年 1 月 1 日至 2024 年 4 月 28 日“药品临床试验登记与信息公示
平台”中公示的儿科新药研发临床试验记录,整理、分析试验特征和 DMC 在不同试验特征中的应用情况。结果 最终共
纳入 612 项试验记录,其中应用 DMC 的临床试验共 141 项 (23.04%)。自 2018 年,DMC 应用呈持续增长趋势。在试验
特征方面,国际试验中 DMC 应用率明显高于国内试验 (70.80% vs. 8.89%) ;多中心试验 DMC 应用率明显高于单中心试
验 (25.57% vs. 7.23%) ;样本量≥ 100 例的试验和主动终止试验 DMC 应用率较高,分别为 27.87% 和 63.16% ;Ⅲ期试验
DMC应用占比高 (35.85%);注射剂型药物临床试验DMC应用率 (26.64%)明显高于口服剂型 (22.62%)、外用剂型 (12.50%)
和其他剂型 (15.79%)。结论 目前,我国儿科新药研发临床试验领域 DMC 应用率总体偏低,关键试验特征对 DMC 应用
存在影响。建议根据项目具体需要及临床试验特征制定相应 DMC 应用标准,提升试验质量和水平。